彩天下罕见病是一类发病率很低、多数具有遗传性的疾病,也被称为“孤儿病”。张抒扬介绍,在世界范围内有7000多种罕见疾病,估计中国有6000万的罕见病患者,目前罕见病患者面临最大的问题是,95%的罕见病仍无有效药物治疗,仅有5%的罕见疾病有药可治。
在张抒扬看来,由于罕见病的单病种人数较少,当发明、创造、研制一种新药后,因用药规模群体小,如何保障研发的投入和支持,这也需要有法来保护,比如支持开展临床试验、延长企业独占市场的时间,鼓励有更多创新和研发。
“能否把世界范围内治疗罕见病的成熟药物早日引进中国,让不幸的患者能幸运地找到有效的药物,这是罕见病患者共同的期望。”张抒扬说。
“中国研发出治疗罕见病的药物不是没有可能,因为我们有着罕见病丰富的病历资源且医药创新能力不断提升,可以为人类攻克罕见病方面做出中国贡献。”张抒扬表示,要想办法开展更多调研工作,了解中国罕见病的底数,这样能为科学制定政策提供依据。
网友评论更多
18酒泉y
看完《长安三万里》,各位脑洞一波,宋朝拍谁,明朝拍谁,怎么拍?🔷🔸
2025-07-02 06:40:36 推荐
187****2823 回复 184****5175:想认真记录旅行中看到的风景,有哪些相机值得购买?🔹来自张掖
187****3694 回复 184****8814:有哪些装机方案,能够完美兼顾游戏与生产力需求?🔺来自武威
157****3239:按最下面的历史版本🔻🔼来自庆阳
93平凉107
如何选择合适的显卡,能够兼顾娱乐和生产力需求?🔽🕉
2025-07-04 11:40:58 推荐
永久VIP:21世纪之后还诞生过哪些全球公认的名画作品?🕊来自定西
158****5350:历史上有哪些如神一般存在的人物?🕋来自陇南
158****5064 回复 666🕌:当名画《拾穗者》PK《千里江山图》,你觉得哪幅画在你心中更胜一筹?🕍来自玉门
56敦煌bo
你管这破玩意叫指针?🕎🕐
2025-07-04 04:40:30 不推荐
临夏yz:若由你来提名一幅能参加「名画PK大赛」的美术画作,你会挑哪张呢?🕑
186****6359 回复 159****4036:都说民国继承了清朝的法统,那么清朝的法统又源于何处?🕒